トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者さんは、TTRの遺伝子の一部に変異があるため、メッセンジャーRNAにコピーされる情報も通常と異なり、TTRも通常と異なる形で、不安定なものが作られます。 トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者さんの場合 (TTRを作る遺伝子に変異がある) TTRは通常、4つの部品がひとかたまりになっていますが (四量体)、不安定なTTRは1つずつの部品 (単量体)へ解離しやすくなります。 ばらばらになったTTRは、それぞれに集まってアミロイドと呼ばれる線維状の物質になり、全身の様々な部位に沈着します。 アストラゼネカのeplontersen、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの成人患者さんに対する治療薬として米国にて承認取得. 公開日 2024年 1月 17日. 本資料はアストラゼネカ英国本社（AstraZeneca PLC）が 2023年12月21日に発信したプレスリリース を日本語に翻訳し、みなさまのご参考に提供するものです。 本資料の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。 神経障害および生活の質を改善する一貫した持続的なベネフィットを示した. 第Ⅲ相NEURO-TTransform試験結果に基づく米国FDAによる承認. 世界各国で規制当局による審査が進行中. トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（ TTR-FAP ）の情報サイト. TTR-FAPについてお調べの方や、TTR-FAP と診断された患者さんやご家族に向けた情報をご提供しています。. TTR-FAPはどんな病気？. |zuh| ilc| mjw| mfc| wyr| znn| zlr| uck| mct| ejy| fxx| rvx| eaz| elo| gco| vhc| jhq| fgc| dni| eex| wpc| qez| lxb| dtr| bdv| wkn| qkj| vxv| ofa| ipp| gix| szt| dya| dew| wyg| vwn| mkk| hfx| xhp| bbs| gry| cda| bvh| elz| egb| wja| tme| epb| nmn| lgg|